But

La cholangite sclérosante primitive (CSP) est une maladie cholestatique rare dont la connaissance repose essentiellement sur les données recueillies en Europe du Nord et aux USA. Aucune grande série n'a été rapportée en France. En 1997, fut donc créé l'Observatoire national des CSP permettant une étude prospective et multicentrique de patients non sélectionnés atteints de CSP. Nous rapportons ici l'évolution de cette cohorte et les facteurs pronostiques identifiés.
 

 Matériels et Méthodes

Les critères d'inclusion étaient les suivants : CSP documentée et suivi connu. L'analyse de la survie sans transplantation a été effectuée selon la méthode de Kaplan-Meier. La survie observée a été comparée à la survie prédite par le modèle de la Mayo Clinic. Les facteurs pronostiques ont été étudiés à l'aide d'un modèle de Cox.
 

 Résultats

Sur les 174 patients de l'Observatoire, 155 (97 hommes, 58 femmes, âge médian : 42 ans, maladie inflammatoire intestinale associée (MICI) : 60 %) répondaient aux critères d'inclusion. La durée médiane de la maladie avant l'inclusion était de 2,8 [0,1-24,7] ans et celle du suivi prospectif était de 3,9 [0,1-7,2] ans. A l'entrée, un cancer hépato-biliaire ou intestinal avait déjà été diagnostiqué chez 12 patients (5 cholangiocarcinomes, 2 carcinomes hépatocellulaires, 2 adénocarcinomes vésiculaires, 4 adénocarcinomes coliques). Cent vingt patients (77,4 %) étaient déjà traités par acide ursodésoxycholique (AUDC). L'AUDC a été débuté peu après l'inclusion chez 26 autres patients, (16,8 %). La dose médiane d'AUDC était de 13 [3-23] mg/kg/j. Pendant le suivi, 5 nouveaux cancers ont été observés (4 adénocarcinomes coliques, 1 cholangiocarcinome), 10 patients sont décédés et 27 furent transplantés. La survie sans transplantation à 4 ans de l'ensemble de la cohorte était de 78 %. La survie sans transplantation à 4 ans des 147 patients sans cancer hépato-biliaire connu à l'inclusion était de 82 % et non différente de celle prédite par le modèle de la Mayo Clinic. Chez ces 147 patients, le décès (n = 6) était consécutif à un adénocarcinome colique (n = 3), à une cirrhose évoluée (n = 2) ou à une cause extra-digestive (n = 1). Les indications de transplantation (n = 26) étaient une cirrhose compliquée (n = 17), un cancer hépatobiliaire suspecté ou connu (n = 4), des angiocholites à répétition (n = 4) ou un prurit invalidant (n = 1). Les facteurs prédictifs de décès ou de transplantation hépatique en analyse multivariée étaient des phosphatases alcalines>3N (RR = 7,0), une thrombopénie < 150.000/mm³ (RR = 5,6) et une bilirubinémie > 22mol/L (RR = 3,0).
 

 Conclusion

Cette étude montre que 1) l'association de la CSP à une MICI est moins fréquente en France qu'en Europe du Nord, 2) le pronostic à moyen terme de la CSP reste sévère sous faibles doses d'AUDC (< 15 mg/kg/j) et 3) l'incidence du cholangiocarcinome est faible, en accord avec les données récentes de la littérature.