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CO.54 - Effet du teduglutide (agoniste du GLP2) à 6 mois dans la cohorte française de patients adultes avec syndrome de grêle court (SGC)

F. Joly, D. Quilliot, P. Beau, D. Seguy, C. Chambrier, F. Poullenot, L. Armengol-Debeir, A. Nuzzo, J. Lallemand, S. Layec, R. Thibault, V. Boehm, S. Schneider

Introduction

Le syndrome de grêle court (SGC) est une maladie rare dont le traitement repose, en casd’insuffisance intestinale chronique, sur un support parentéral (SP). Les études cliniques de phase III ont montré que le traitement parteduglutide (TED) était associé à une réduction d’au moins 20 % du SP à 6 mois chez 63% des patients traités. En France cetraitement innovant est disponible depuis octobre 2015. Des premiers résultats en vie réelle montraient une réponse précoce à 3moischez 59% des patients. Le but de l’étude était d’évaluer « en vie réelle » l’efficacité et les facteurs prédictifs de réponse et sevrage duSP à 6 mois chez les adultes avec SGC traités par TED en France.

Patients et Methodes

Il s'agit d'une étude multicentrique nationale comprenant l’ analyse exhaustive de tous les patients ayantinitié TED (n=74). Les critères d’inclusion sont : tout patient ayant débuté un traitement par TED avec un suivi d’au moins 6 mois(54/74) au 1/09/2017 . Les répondeurs sont définis comme les patients ayant une réduction d’au moins 20 % de volume du SP aucours des 24 premières semaines après l’initiation du traitement. Les données sont comparées en analyse univariée avec ajustementdes variables nutritionnelles (âge/poids/taille) pour identifier les facteurs prédictifs de réponse et de sevrage du SP à M6.

Résultats

54 patients SGC (femme; n=22(40,7%), d’âge moy 52.3(22-84)ans, avec une durée de SP de9,8 (0.5-31)années, 4,3 (2-7) perfusions par semaine, un volume hebdomadaire du SP de 11163(2000-38500) mL et un apporténergétique hebdomadaire de 6347 (0-16800) kcal ont été mis sous TED (0,05mg/kg/jour) pendant au moins 6 mois. Les patientsétaient en jéjunostomie (n=19, 35%), anastomose jéjunocolique (n=27, 50%) et jéjunoiléale (n=8, 15%) avec une longueur de grêle de61 (0-200) cm. A 6 mois 46/54 (85%) sont répondeurs avec un nombre de jours perfusés à 2,8 (0-7). 13/54 (25%) sont totalementsevrés du SP. Les facteurs prédictifs de réponse à M6 sont : ingesta élevés à initiation (p=0.024) et la réponse à M3 (p=0.017). Lesfacteurs prédictifs de sevrage sont l’anastomose Jéjunocolique (p=0.007), ingesta élevés (p=0.018) et volumes perfusés bas àl’initiation (p=0.001) et la réponse à M3 (p=0.021).

Discussion

Conclusion

Il s’agit de la plus grande cohorte à l’échelle internationale, de patients adultes avec syndrome de grêle court traités « envie réelle » par téduglutide. Les résultats confirment l’efficacité à 6 mois de même que la persistance et l’amélioration de la réponse etdu sevrage par la poursuite du traitement. Les facteurs prédictifs de réponse et de sevrage identifiés contribueront à une optimisationde la sélection et du suivi des patients.

Remerciements