Le cholangiocarcinome est une maladie de pronostic sombre pour laquelle la Gemcitabine combinée au Cisplatine (GemCis) reste le standard de première ligne depuis 2010.
Jusqu’à ces dernières années, il n’y avait pas de traitement de référence en seconde ligne. Le design de l’étude NIFTY est donc conçu dans ce contexte : phase 2b, multicentrique, coréenne, ayant évalué l’intérêt d’ajouter du NALIRI (70 mg/m2 d’irinotecan encapsulé dans une nanoparticule liposomale) au LV5FU2 seul (400 mg/m2 suivi de 2400 mg/m2 sur 46H) toutes les 2 semaines, en traitement de seconde ligne après échec du GemCis. Au total, 174 patients ont été randomisés (1:1) dans cette étude, en stratifiant les patients sur les principaux facteurs pronostiques dont le site tumoral (intra- vs. extra-hépatique vs. vésiculaire). La survie sans progression (SSP) selon les critères RECIST version 1.1 en lecture centralisée (critère de jugement principal) était très nettement supérieure dans le bras expérimental : médiane de 7,1 mois vs. 1,4 mois (HR=0,56 ; IC95% : 0,39-0,81; P=0,0019). La survie globale (SG) était également améliorée (8,6 vs. 5,5 mois; HR=0,68 ; P=0,035). La toxicité était déjà connue et acceptable (neutropénie grade 3-4 : 24 % vs. 1 % ; fatigue : 13 % vs. 3 %).
